14 травня маленький Макс зі спинномозковою атрофією отримав найдорожчу одноразову дозу ліків, яку коли небудь надавали в Чехії з цим діагнозом.

В найближчі тижні ще двоє дітей отримають таке ж лікування. Оплатять – також страховики.

Процедуру вливання препарату під назвою Золгенсма (Zolgensma) провели в університетській лікарні Мотол.

За даними лікарні, це перший препарат, який при системному введенні здатний вирішити генетичний недолік пацієнта одноразово, тобто єдине вливання відновлює генетичне порушення.

Чи отримає хлопчик очікуваний ефект від лікування Золгенсмою, стане зрозумілим приблизно через три місяці, – кажуть медики. Поки-що Макс залишиться в лікарні до кінця тижня.

Спинальна м’язова атрофія – це вроджене захворювання, при якому м’язи поступово атрофуються і порушується здатність до руху.

В основному страждають кінцівки, але хворі також важче ковтають, а згодом утруднюється дихання. Прогресування захворювання індивідуальне, але хворі зазвичай не доживають до старості.

Джерело: novinky.cz